Udine, 1,272 milioni dal Mur per studiare la sostituzione di interi cromosomi malati

UDINE - Quasi 1,272 milioni di euro dal Ministero dell’università e della ricerca all’Università di Udine per un progetto quinquennale che punta a sviluppare tecnologie capaci di trasferire, modificare e sostituire interi cromosomi in cellule malate. La ricerca, condotta dal Dipartimento di Medicina e coordinata da Gianluca Petris, guarda a possibili applicazioni future nella cura di malattie genetiche e nella medicina rigenerativa.

Il finanziamento, pari a 1.272.000 euro, arriva dal Mur attraverso il Fondo italiano per la scienza. Il lavoro si svolge nel Laboratorio di ingegneria genomica e biotecnologie ed è sostenuto anche dalla Fondazione Italiana Fegato ETS.

Cosa studia il progetto dell’Università di Udine

L’obiettivo di lungo periodo è arrivare a usare cromosomi sani e ingegnerizzati per generare cellule terapeutiche, correggendo difetti genetici diversi, rari o particolarmente complessi con un intervento sull’intero cromosoma invece che su singole mutazioni.

In questa fase, la ricerca serve a capire fino a che punto l’idea di terapie cellulari universali possa diventare tecnicamente realizzabile e sicura. Il progetto intende infatti sviluppare e validare tecnologie per sostituire interi cromosomi tra cellule umane di rilievo clinico-traslazionale.

Le tecniche attuali di editing genetico consentono già interventi molto precisi su singoli geni o su porzioni relativamente piccole di Dna, e in alcuni casi sono entrate nella pratica clinica. Restano però molte malattie genetiche e diversi problemi biologici che coinvolgono grandi regioni del genoma, molti geni contemporaneamente o interi cromosomi, oltre a mutazioni molto rare per le quali costruire terapie dedicate è più complesso. Su questo fronte si inserisce il progetto di ingegneria genetica sviluppato dall’ateneo friulano.

Le possibili applicazioni future

Oltre alla prospettiva terapeutica, queste tecnologie potrebbero diventare strumenti per costruire nuovi modelli cellulari e studiare alterazioni genomiche su larga scala, comprese quelle coinvolte nello sviluppo dei tumori e in alcuni processi associati all’invecchiamento.

Più in generale, la ricerca punta a chiarire meglio la funzione dei cromosomi e il modo in cui una cellula interpreta, organizza e controlla grandi quantità di informazione genetica. Secondo il gruppo di lavoro, imparare a manipolare in modo controllato strutture grandi quanto un intero cromosoma significa spostare di diversi ordini di grandezza la scala alla quale oggi è possibile progettare e modificare un genoma.

Le ricadute per l’ateneo e il team di ricerca

Per l’Università di Udine il progetto rappresenta anche un investimento su una linea strategica di ricerca nell’ingegneria genomica e nella biologia sintetica, con l’obiettivo di consolidare competenze interne e formare nuovi ricercatori. Tra le possibili ricadute indicate ci sono anche il trasferimento tecnologico e la creazione di startup.

Il progetto, intitolato “Sviluppo di tecnologie di trapianto cromosomico verso terapie cellulari universali” (Developing chromosome transplant technologies towards universal cell therapies), è coordinato da Gianluca Petris. Del gruppo fanno parte Francesca Agostini, Veronica Boem, Letizia Pugnetti, Miriam Saponaro e Luca Scanferla. Il laboratorio che ospita la ricerca è sostenuto anche dalla Fondazione Italiana Fegato ETS.

Ricercatori del gruppo hanno inoltre pubblicato sulla rivista scientifica internazionale di genetica “Trends in genetics” un contributo dedicato agli sviluppi e alle prospettive dell’ingegneria genomica su scala cromosomica.

Le parole di Gianluca Petris

«Le tecnologie di “genome editing” – spiega Gianluca Petris, docente di biochimica – hanno trasformato la nostra capacità di modificare il Dna, ma lavorano ancora soprattutto a livello di singoli geni o di regioni relativamente piccole. Con questo progetto vogliamo fare un salto di scala e arrivare a trasferire, modificare e sostituire interi cromosomi in modo accurato anche in cellule di rilevanza clinica per future terapie cellulari».

Petris precisa anche che si tratta di ricerca di base e che il percorso verso eventuali applicazioni terapeutiche resta lungo, ma aggiunge che poter intervenire a questa scala aprirebbe possibilità oggi non raggiungibili con le tecnologie disponibili.