Leucemia mieloide cronica, in Veneto confronto su cure, accesso e qualità di vita

Leucemia Mieloide Cronica, in Veneto confronto su innovazione e qualità di vita

Il valore dell'innovazione terapeutica, l’organizzazione dei percorsi assistenziali e la qualità di vita dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica (LMC) sono stati al centro della Tavola Rotonda dedicata alla Regione del Veneto dell'iniziativa “Leucemia mieloide cronica: 25 anni di progressi e uno sguardo al futuro”, realizzata con il contributo non condizionante di Novartis, che ha riunito Istituzioni, clinici e rappresentanti dei pazienti.

L'incontro si inserisce nella fase regionale dell’iniziativa, successiva alla fase nazionale che ha portato alla realizzazione di un Alliance Paper, il documento che individua priorità condivise per la gestione della LMC nei prossimi dieci anni. A partire da queste priorità, la discussione ha approfondito l’esperienza della Rete Ematologica Veneta e lo stato di aggiornamento del percorso dedicato alla LMC, alla luce dell’evoluzione delle opzioni terapeutiche e dei bisogni assistenziali dei pazienti.

Il Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale (PDTA) per la LMC, elaborato dalla Rete Ematologica Veneta (REV) e approvato a luglio 2020 e successivamente aggiornato nel 2025, ha definito un riferimento comune per la diagnosi, il trattamento e il monitoraggio della patologia. Nel corso dell'incontro, è stato approfondito lo stato di diffusione della versione aggiornata del PDTA e la possibilità di misurarne l’applicazione con indicatori utilizzabili a livello regionale.

Accesso alle cure e rete territoriale

"La gestione di lungo periodo della leucemia mieloide cronica richiede una rete che assicuri continuità della presa in carico e accesso alle cure anche nei territori più distanti dai grandi centri ospedalieri", ha dichiarato Manuela Lanzarin, Presidente della Commissione Politiche Sociosanitarie del Consiglio Regionale del Veneto. "L’evoluzione delle terapie richiede di aggiornare i percorsi assistenziali. In Veneto, l’esperienza della Sanità Partecipata offre una sede di confronto con le associazioni pazienti, il cui contributo può aiutare a riconoscere bisogni che emergono nella vita quotidiana e a tenerne conto nella definizione dei percorsi".

Sul piano assistenziale, il confronto ha riguardato l’equità di accesso nei diversi territori. La distanza dai centri di riferimento assume particolare rilievo per i pazienti che devono sottoporsi a controlli regolari nel tempo. In questo contesto, è stato richiamato il contributo che le strutture territoriali e gli strumenti di telemedicina possono offrire alla continuità dell’assistenza.

Silvia Calligaro, Segretario della Commissione Politiche Sociosanitarie del Consiglio Regionale del Veneto, ha sottolineato che "per alcuni territori, le caratteristiche geografiche incidono sulla possibilità di raggiungere le strutture sanitarie. Garantire pari accesso ai percorsi di presa in carico richiede un’organizzazione dei servizi che tenga conto di queste specificità, anche attraverso la telemedicina. Il personale sanitario e le associazioni dei pazienti hanno un ruolo importante nell’accompagnare le persone lungo il percorso e nel farle sentire seguite nelle diverse fasi della presa in carico".

Terapie e monitoraggio della LMC

A venticinque anni dall’introduzione degli inibitori delle tirosin-chinasi, l’evoluzione terapeutica ha modificato gli obiettivi della presa in carico della LMC. Il raggiungimento di risposte molecolari profonde e durature, il miglioramento della qualità di vita e, per i pazienti eleggibili, la possibilità di una remissione libera da trattamento sono oggi aspetti centrali della gestione clinica. La disponibilità di diverse opzioni terapeutiche consente di adattare le scelte al profilo del paziente e agli obiettivi di lungo periodo.

"L’introduzione delle terapie mirate ha cambiato la storia della leucemia mieloide cronica. Oggi possiamo puntare a un controllo duraturo della patologia con trattamenti che preservano la qualità di vita attraverso una maggiore tollerabilità", ha spiegato Massimiliano Bonifacio, Professore associato di Ematologia all’Università degli Studi di Verona. "La disponibilità di opzioni terapeutiche innovative permette infatti di personalizzare le scelte in base al profilo del paziente, per il quale è anche importante poter contare nel tempo sullo stesso ematologo di riferimento, con cui valutare l’andamento della terapia e il suo impatto sulla vita quotidiana".

"Per valutare l’attuazione di un PDTA servono indicatori che riguardino i passaggi più rilevanti del percorso e che siano misurabili con i dati disponibili a livello regionale. Nel caso della leucemia mieloide cronica, sono necessari indicatori che utilizzino informazioni cliniche raccolte in maniera strutturata dai flussi sanitari regionali. Il coinvolgimento del Servizio Epidemiologico già nella definizione dei parametri permette di verificarne la misurabilità e di renderli utilizzabili per il monitoraggio", ha evidenziato Manuel Zorzi, Direttore dell’UOC Sistema Epidemiologico Regionale e Registri di Azienda Zero.

"Il monitoraggio molecolare è fondamentale sia alla diagnosi sia durante il follow-up. Nelle prime fasi del trattamento, i risultati orientano decisioni terapeutiche importanti", ha spiegato Elisabetta Calistri, Ematologa presso la UOC Oncoematologia dell’Istituto Oncologico Veneto. "Per i pazienti che raggiungono la remissione libera da trattamento, sospendendo quindi la terapia, i controlli devono essere particolarmente ravvicinati nei primi mesi. È quindi importante che il clinico possa contare su risultati standardizzati e disponibili in tempo utile per intervenire tempestivamente, se necessario".

Qualità di vita e continuità della presa in carico

La Tavola Rotonda ha approfondito anche il ruolo del dialogo tra clinico e paziente nella valutazione della tollerabilità dei trattamenti. Gli effetti indesiderati, anche quando lievi, possono infatti incidere sulle attività quotidiane se si protraggono nel tempo. Il confronto ha richiamato l’importanza di rilevare queste difficoltà durante il follow-up e di tenerne conto nella personalizzazione della terapia.

"L’innovazione terapeutica ha cambiato le prospettive di chi vive con la leucemia mieloide cronica, sia sotto il profilo clinico sia in termini di qualità di vita", ha osservato Felice Bombaci, Coordinatore del Gruppo Pazienti LMC di AIL - Associazione Italiana contro le Leucemie, i Linfomi e il Mieloma. "Per alcuni pazienti, gli effetti indesiderati persistenti possono ancora limitare la vita quotidiana e la capacità di lavorare. Inoltre, avere un ematologo di riferimento e poter parlare apertamente di queste difficoltà durante la visita è importante per individuare, insieme allo specialista, la soluzione terapeutica più adatta". Il confronto ha richiamato l’importanza di dare diffusione alla versione aggiornata del PDTA e di monitorarne l’applicazione nell’ambito della Rete Ematologica Veneta. In questo quadro, il raccordo tra le strutture, l’impiego di indicatori misurabili e il coinvolgimento dei pazienti possono contribuire a garantire maggiore omogeneità nell’accesso alle terapie e continuità della presa in carico nel lungo periodo.