Approvata in Italia la fenfluramina di Ucb per la sindrome di Lennox-Gastaut
La fenfluramina di Ucb ha ottenuto l’approvazione in Italia per il trattamento delle crisi epilettiche legate alla sindrome di Lennox-Gastaut (Lgs). Questa indicazione riguarda l’utilizzo del farmaco in combinazione con altre terapie anticrisi per pazienti di età superiore ai 2 anni che non hanno risposto adeguatamente a almeno due trattamenti precedenti. Sebbene la Commissione europea avesse autorizzato il farmaco per la Lgs nel febbraio 2023, la fenfluramina è già in uso in Italia dal 2022 per le crisi epilettiche associate alla sindrome di Dravet, sempre come terapia aggiuntiva per pazienti di età superiore ai 2 anni.
La sindrome di Lennox-Gastaut: caratteristiche e trattamenti
La sindrome di Lennox-Gastaut è una rara encefalopatia dello sviluppo con epilessia, caratterizzata da crisi epilettiche difficili da trattare e disordini dello sviluppo che includono disabilità intellettiva, disturbi motori e comportamentali complessi. Questo disturbo cerebrale, accompagnato da epilessia, colpisce circa 1-5 persone ogni 10mila, con una maggiore incidenza nei maschi. Le cause della Lgs sono varie, tra cui danni cerebrali da ipossia alla nascita, infezioni o traumi cranici. Le convulsioni tipiche della Lgs includono diversi tipi di attacchi, deficit cognitivo e attività anomala all’elettroencefalogramma.
Il trattamento della Lgs è complesso e mira a ridurre la frequenza delle crisi, anche se il controllo totale non è sempre possibile. La fenfluramina è stata approvata per il trattamento delle crisi epilettiche legate alla Lgs sulla base di uno studio di fase 3 che ha dimostrato la sua efficacia nel ridurre le crisi da caduta rispetto al placebo.
La prospettiva dei professionisti e delle associazioni
Il meccanismo d’azione della fenfluramina è legato al suo effetto serotoninergico e al suo impatto positivo sul recettore Sigma 1, coinvolto nei processi di neuroprotezione. Secondo gli esperti, il farmaco potrebbe migliorare il controllo delle crisi e la qualità della vita dei pazienti con Lgs. Tuttavia, la transizione dei pazienti dalla pediatrica all’età adulta è una fase critica che richiede un approccio multidisciplinare e una rete di supporto strutturata.
Le associazioni e i professionisti sottolineano l’importanza di garantire un sostegno continuo ai pazienti con Lgs e alle loro famiglie, non solo dal punto di vista terapeutico ma anche sociale ed assistenziale. L’innovazione terapeutica deve andare di pari passo con lo sviluppo di servizi e politiche volte a migliorare la qualità di vita di chi vive con malattie complesse come la Lgs.
Conclusioni e prospettive future
Il progresso nel trattamento delle sindromi rare come la Lgs richiede un impegno costante su diversi fronti, scientifici, organizzativi e sociali. L’attenzione verso le esigenze dei pazienti e delle loro famiglie è fondamentale per garantire un supporto completo e adeguato. In questo contesto, la telemedicina e i percorsi assistenziali integrati giocano un ruolo sempre più importante nell’ottimizzazione delle cure e nella gestione delle emergenze.
Ucb si impegna a promuovere l’innovazione terapeutica e a sostenere iniziative volte a migliorare la gestione delle epilessie rare come la Lgs. L’obiettivo è elevare costantemente gli standard di trattamento e garantire una vita dignitosa ai pazienti affetti da queste complesse patologie.
